70萬“天價藥”降到3.3萬！救命藥在唐山打出第一針

　　3月15日，來自唐山市豐南區(qū)小集鎮(zhèn)的9歲罕見病患兒希希（化名）在唐山市婦幼保健院順利地完成了“諾西那生鈉”鞘內(nèi)注射，用以治療脊髓性肌萎縮癥，這是“天價藥”經(jīng)過“靈魂砍價”降價后在唐山打出的第一針，這一刻重燃起很多患兒及家庭的希望。

　　希希的媽媽告訴記者，在孩子一周半的時候，發(fā)現(xiàn)他走路和正常的孩子不一樣，然后帶他去北京的醫(yī)院進(jìn)行檢查，被確診為脊髓性肌萎縮癥。如果使用靶向藥“諾西那生鈉”注射液治療，一針的費用就高達(dá)70萬，而且全部要自費。

　　“當(dāng)時感覺天都塌了，孩子的一輩子都?xì)Я�。”希希媽媽說，在那幾年，孩子的身體狀況一天比一天差，跑跑跳跳都成為一種奢望�！拔覀冏龈改傅男睦锿�焦急，但我們一個普普通通的家庭，面對天價的藥費，根本沒有能力去治療，內(nèi)心很絕望�！�

　　據(jù)了解，脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一種基因缺陷導(dǎo)致的神經(jīng)系統(tǒng)罕見病。兒童期發(fā)病的患者主要分三型：嚴(yán)重型自生后就有癥狀，只能躺臥，平均壽命僅2歲。輕型患者在學(xué)齡前期能跑跳，但到學(xué)齡期逐漸出現(xiàn)運動能力的喪失，需要輪椅，無特效治療情況下會出現(xiàn)吞咽、呼吸功能喪失，嚴(yán)重影響生存質(zhì)量及預(yù)期壽命。

　　諾西那生鈉注射液是全球首個SMA精準(zhǔn)靶向治療藥物，給SMA患者帶來了希望。 “每一個小群體都不應(yīng)該被放棄！”2021年12月3日，經(jīng)過“靈魂砍價”后，這種罕見病特效藥終于從每針近70萬元降至3.3萬，進(jìn)入新版醫(yī)保藥品目錄，再通過醫(yī)保報銷、補充商業(yè)險、醫(yī)療救助等方式，實際上每針患兒家庭自費估計在一萬多元，這樣大大減輕了患兒家庭的經(jīng)濟負(fù)擔(dān)。

　　在獲知有患者需要治療后，唐山市婦幼保健院各級領(lǐng)導(dǎo)高度重視并大力支持。醫(yī)務(wù)科通過綠色通道快速通過了項目評審，藥劑科快速臨時采購藥品，為患者方便，設(shè)在新院區(qū)的康復(fù)科緊急組織在老院區(qū)進(jìn)行運動功能評估，一切準(zhǔn)備就緒。3月15日，在神經(jīng)內(nèi)一科主任李樹華的帶領(lǐng)下，順利為小患者完成了諾西那生鈉鞘內(nèi)注射治療。

　　“諾西那生鈉首次注射后還將分別在第14天、第28天和第63天給予3次負(fù)荷劑量，此后每4個月給予1次維持劑量，最后根據(jù)患兒臨床表現(xiàn)和治療效果等進(jìn)行個體化評估。在沒有進(jìn)入醫(yī)保前，多數(shù)家庭都負(fù)擔(dān)不起，而現(xiàn)在納入醫(yī)保后，無疑是脊髓性肌萎縮癥患者的福音�！崩顦淙A說，諾西那生鈉鞘內(nèi)注射治療SMA在唐山市婦幼保健院順利開展，意味著唐山地區(qū)更多的SMA患兒能夠在家門口開展該藥物的治療，從而減少了患兒及家長異地就醫(yī)的奔波之苦。

　　來源：燕都融媒體